Está indicado para el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes de 12 años de edad
La agencia reguladora de medicamentos de Estados Unidos aprobó la primera terapia CRISPR de edición del genoma para el tratamiento de una enfermedad genética.
Se trata de Casgevy, un tratamiento para la anemia falciforme y la beta talasemia, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.
Ambas enfermedades son trastornos sanguíneos causados por mutaciones en el gen HBB que comprometen la producción de la hemoglobina.
La tecnología de edición genética CRISPR, que permite cortar y pegar en el libro de instrucciones de 3.000 millones de letras de ADN que componen el genoma de un ser humano para así corregir los errores.
El nuevo tratamiento consiste en extraer células madre sanguíneas de la médula ósea, aislarlas en el laboratorio y usar las tijeras moleculares de CRISPR para cortar el genoma justo en la posición del gen BCL11A, que apaga la producción de hemoglobina fetal tras el nacimiento.
El regulador también avaló el uso de otra terapia génica celular, Lyfgenia, en este caso convencional, para la misma enfermedad.