Corregida una grave enfermedad de la sangre en embriones gracias a la manipulación genética

Corregida una grave enfermedad de la sangre en embriones gracias a la manipulación genética
El método ha funcionado en un caso de cada cinco. Foto/medium.com

Un equipo de investigadores chinos consiguió corregir una anomalía genética en embriones humanos portadores de una grave enfermedad hereditaria de la sangre, la talasemia, un logro que otros expertos acogieron este jueves con prudencia

La talasemia es una enfermedad genética que impide la producción correcta de hemoglobina, la substancia contenida en los glóbulos rojos que permite transportar el oxígeno.  

Esta enfermedad, que provoca anemia, cuyo nivel más grave es letal, está relacionada con una mutación de un gen llamado HBB.

Utilizando una nueva técnica de edición genética, que modifica de forma química el ADN, los investigadores de la universidad Sun Yat-sen de Cantón consiguieron corregir una de las variantes de esta mutación en embriones humanos no viables.

La técnica utilizada está adaptada del método CRISPR/Cas9 (o “tijeras moleculares”) pero añada el uso de una enzima, que permitió transformar con precisión la “letra” mutada en el ADN por la “letra” correcta, precisa el estudio, publicado en línea el sábado en la revista especializada Protein and Cell.

Este mismo equipo había suscitado una polémica hace dos años, con un artículo explicando sus intentos de corregir el gen defectuoso de la talasemia mediante la técnica CRISPR/Cas9.

Aquellos resultados, también publicados en Protein and Cell, no fueron concluyentes.

Esta publicación hizo que la Alianza para la Medicina Regenerativa estadounidense (ARM, por sus siglas en inglés) pidiera una moratoria mundial en los estudios sobre el ADN humano, alegando problemas éticos y el riesgo de eugenesia que podrían acarrear estas manipulaciones genéticas.

“Este artículo representa un avance técnico significativo”, reconoció Darren Griffin, profesor de genética de la universidad de Kent, interrogado por el Science Media Center. Pero “las consecuencias éticas de la manipulación genética de embriones tienen que ser examinadas con detalle, la seguridad tiene que ser la primera preocupación”, añadió.

La edición genética en embriones provoca a menudo otras mutaciones no previstas, que pueden ser peligrosas. Esta es la principal razón por la que la comunidad científica se muestra extremadamente prudente en cuanto al uso de esta técnica para prevenir ciertas enfermedades.

Cerca de 200.000 niños nacen cada año con un síndrome talasémico, lo que hace que sea una de las enfermedades genéticas más comunes, especialmente en la población de la zona de Mediterráneo y en Asia.

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