Los hallazgos publicados en ocho estudios simultáneos en la revista Cell son fruto de un esfuerzo internacional coordinado por el Instituto Allen
Una serie de revolucionarias herramientas biológicas, denominadas vectores AAV potenciadores, promete transformar la medicina cerebral al permitir terapias génicas altamente específicas para tratar enfermedades neurológicas, informó la agencia EFE.
Los hallazgos, publicados en ocho estudios simultáneos en la revista Cell, son fruto de un esfuerzo internacional coordinado por el Instituto Allen con la participación de investigadores de 29 universidades e instituciones científicas.
Esas nuevas herramientas están diseñadas para dirigirse a tipos celulares específicos dentro del cerebro, una capacidad que podría corregir defectos genéticos sin afectar células sanas ni generar efectos secundarios indeseados.
“Dirigirse a las células adecuadas, de la forma adecuada y en el momento oportuno, es el futuro de la medicina cerebral de precisión”, afirmó John Ngai, director de la iniciativa BRAIN de los Institutos Nacionales de Salud (NIH).
Los vectores AAV potenciadores combinan dos elementos clave: un virus adenoasociado (AAV), inofensivo y comúnmente usado como “vehículo genético”, y un segmento de ADN llamado potenciador, que funciona como un interruptor capaz de activar funciones específicas dentro de las células objetivo.
Esta arquitectura permite a los científicos no solo identificar, sino modificar la actividad celular y el comportamiento animal de forma predecible, según el Instituto Allen.
Entre los avances más destacados del proyecto se encuentra el desarrollo de herramientas genéticas que actúan sobre neuronas específicas implicadas en enfermedades como el síndrome de Dravet, un tipo grave de epilepsia infantil.
También lograron localizar y marcar un raro tipo de célula que regula el sueño, abriendo la puerta a tratamientos más eficaces y personalizados para los trastornos del sueño.
Los investigadores han desarrollado versiones especializadas de estas herramientas para regiones críticas del sistema nervioso como el córtex cerebral, el cuerpo estriado y la médula espinal, lo que amplía las posibilidades de intervención en una gran variedad de enfermedades neurológicas.
El proyecto se enmarca en el Armamentarium for Precision Brain Cell Access, parte de la ambiciosa Iniciativa BRAIN del NIH, y marca un punto de inflexión hacia la medicina de precisión para el sistema nervioso.
“Estas herramientas no solo acercan nuevas terapias a pacientes con enfermedades complejas, sino que también amplían profundamente nuestro conocimiento sobre la organización y el funcionamiento del cerebro humano”, concluyó Ngai.