Las células madre sanguíneas circulan en grandes cantidades por el cuerpo, lo que permite modificarlas genéticamente de forma directa
Un estudio liderado por el Instituto SR-Tiget y con participación española revela que los recién nacidos podrían recibir terapia génica directamente en sangre, abriendo la puerta a tratamientos menos invasivos para enfermedades como la anemia de Fanconi o inmunodeficiencias graves, informó la agencia EFE.
Un equipo internacional de científicos ha identificado una etapa única poco después del nacimiento en la que las células madre sanguíneas circulan en grandes cantidades por el cuerpo, lo que permite modificarlas genéticamente de forma directa, sin necesidad de extraerlas ni someter al paciente a quimioterapia.
La investigación fue liderada por el Instituto Telethon San Raffaele para Terapia Génica (SR-Tiget), en colaboración con los científicos españoles Paula Río y Juan Bueren, del CIEMAT (Madrid).
Su trabajo apunta a una nueva estrategia “in vivo” que podría beneficiar a bebés con enfermedades genéticas de la sangre como la inmunodeficiencia ADA-SCID, la osteopetrosis autosómica recesiva o la anemia de Fanconi.
Actualmente, muchas terapias génicas requieren extraer células madre del paciente, modificarlas en laboratorio y luego trasplantarlas, un proceso complejo y costoso que a menudo va acompañado de quimioterapia.
Sin embargo, este nuevo enfoque consiste en inyectar vectores lentivirales directamente en el torrente sanguíneo, aprovechando una breve ventana postnatal en la que estas células madre circulan libremente mientras migran desde el hígado hacia la médula ósea.
“Descubrimos que, durante este desplazamiento natural después del nacimiento, las células madre están más accesibles y también más receptivas a la modificación genética”, explica Michela Milani, primera autora del estudio.
Los científicos probaron esta técnica en ratones recién nacidos con tres enfermedades genéticas diferentes, en todos los casos, la transferencia génica in vivo logró beneficios terapéuticos significativos y prolongó la vida de los animales.
El equipo también detectó una cantidad elevada de células madre circulantes en la sangre de recién nacidos humanos y durante los primeros meses de vida, lo que refuerza la posibilidad de aplicar este enfoque en bebés.